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香港供卵中介微信群-遗传病记忆法高中聚和柔(遗传病),冯波团队实现低剂量AAV介导的CRISPR基因敲入治疗遗传病

作者:试管君 发布时间:2024-01-10 09:56 点击数:

  少精症又称小精子症,是一种疾病的名称。它是一种在性交过程中释放的精液量少的疾病。它也被称为少精症。肾脏是骨髓的主宰,含有精子。它是由先天不足或性交时不节制引起的。治疗方法包括补肾促精,使用桑寄生玉林丹、添精四神丸、鹿茸丸和补益地黄丸等配方。导致少精症的主要原因是: 精索静脉曲张、免疫因素、染色体异常、隐睾症、生殖道感染、内分泌失调等。对于少精症的治疗,首先应明确病因,而对于特发性少精症,由于不知道发生少精症的原因,通常会进行经验性治疗。少精症是男性不育的常见原因,中医治疗效果比较理想。

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  作者:王聪 编辑:王多玉 排版:水成文 通过腺相关病毒施用CRISPR基因编辑工具,为开发能够永久逆转致病基因缺陷的疗法提供了巨大潜力。因此,无论突变类型如何,以这种方式定向插入正常基因序列以恢复基因功能是一种有吸引力的基因治疗策略。

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  1、然而,为了在体内细胞中实现有效的AAV-CRISPR基因敲入,通常需要施用高剂量的AAV,这带来了潜在的安全风险,并大大增加了生产成本。最近,来自香港中文大学的冯波团队在《自然-通讯》上发表了一篇题为:低剂量AAV-CRISPR-的研究论文,题为:低剂量AAV-CRISPR-介导的肝脏特异性敲入恢复了新生儿血友病B型小鼠的止血功能,并有微妙的抗体反应。

  2、该团队系统地研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,在成人和新生儿血友病B小鼠模型中实现了有效的、较低的、更安全的AAV剂量,实现了有效的人类F9基因敲入,恢复了凝血因子IX的表达,从而恢复了血友病B小鼠。

  3、结果显示,在新生的血友病B模型中,凝血因子IX的表达得到了恢复

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  此外,该团队使用肝脏特异性敲入高活性的hF9 R338L变体,并大幅降低AAV剂量,恢复了血友病B小鼠的凝血功能。

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  接受低剂量AAV-CRISPR的新生小鼠体内的抗Cas9和抗AAV血浆抗体几乎可以忽略不计,支持AAV-CRISPR介导的体细胞敲入治疗遗传病。

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  第三代试管婴儿技术又称植入前遗传学诊断/筛查,是指在试管婴儿-胚胎移植前,从胚胎中提取遗传物质进行分析,以诊断是否有异常,并筛选出健康的胚胎进行移植,防止遗传疾病的传播。